Cet article a été initialement publié dans The Hills Times le 6 mai 2024.
Avez-vous déjà essayé de réparer quelque chose sans le bon outil ? Si vous utilisez un marteau alors que vous avez vraiment besoin d'un tournevis, c'est difficile et le résultat ne sera pas le meilleur.
C’est le genre de sentiment qu’éprouvent les médecins lorsqu’ils traitent une maladie, et qu’ils n’ont pas accès aux bons outils. Cela est particulièrement vrai dans le traitement des maladies rares, où les options de traitement sont souvent plus limitées et peuvent être difficiles d’accès étant donné le temps qu’il faut aux gouvernements pour les rembourser.
Prenons l’exemple d’une maladie rare que je connais très bien dans ma pratique : l’hypertension artérielle pulmonaire, ou HTAP. Il s'agit d'une maladie pulmonaire rare, grave, évolutive et souvent mortelle, caractérisée par une hypertension artérielle dans les vaisseaux sanguins des poumons. Cela provoque un stress sur le côté droit du cœur, en particulier le ventricule droit, entraînant une insuffisance cardiaque.
L'une des patientes que j'ai traitées pour l'HTAP est Nicole, qui a été diagnostiquée alors qu'elle était une enseignante d'école primaire de 39 ans, par ailleurs en bonne santé et mère de deux jeunes filles. La maladie et les effets secondaires des médicaments qu'elle devait prendre l'empêchaient de faire bon nombre des choses qu'elle appréciait autrefois, notamment de devoir arrêter d'enseigner après 12 ans de profession.
Nicole n'est pas seule. Une nouvelle enquête de l'Association d'hypertension pulmonaire du Canada (AHTP Canada) montre que seulement un quart (28 pour cent) des personnes atteintes d'HTAP ont encore un emploi, et bon nombre d'entre elles ont dû réduire leurs heures de travail. Certains aidants familiaux consacrent plus de 40 heures par semaine à soigner une personne atteinte d’HTAP. Il est frappant de constater que neuf personnes atteintes d’HTAP sur dix ont déclaré avoir un bien-être mental ou émotionnel altéré, ce qui se traduit par une qualité de vie bien pire.
L’HTAP était autrefois une maladie rapidement mortelle, les patients ne vivant que deux à trois ans après le diagnostic. Nous avons la chance que des progrès significatifs aient été réalisés dans le diagnostic et le traitement de l’HTAP, et que de nombreux patients vivent mieux et plus longtemps. Cependant, les Canadiens atteints d'HTAP souffrent encore quotidiennement de symptômes physiques, de conséquences psychosociales, d'une mauvaise qualité de vie et d'un avenir très incertain.
La Journée mondiale de l'hypertension pulmonaire, le 5 mai, a souligné l'importance mondiale de sensibiliser le public au fardeau de cette maladie dans le but d'améliorer les soins et les traitements pour les Canadiens vivant avec l'HTAP.
Mes collègues médecins et moi attendons que les nombreux nouveaux traitements en cours de développement nous donnent des outils supplémentaires pour traiter Nicole et d'autres personnes atteintes de maladies rares. Mais nous ne pouvons y parvenir que si notre système de santé les met à la disposition des patients par l’intermédiaire de nos régimes publics d’assurance-médicaments peu après leur approbation par Santé Canada.
La plupart des pays industrialisés ont reconnu la gravité et les aspects particuliers de plus de 7 000 maladies rares connues, comme l’HTAP, et sont clairement en avance sur le Canada en soutenant directement les initiatives visant à améliorer l’accès aux soins, y compris le diagnostic et le traitement médical.
C'est pourquoi le gouvernement fédéral a promis il y a cinq ans de financer le traitement des maladies rares. Il a officialisé cet engagement en mars de l'année dernière, en s'engageant à fournir 1,5 milliard de dollars sur trois ans pour aider à améliorer l'accès à ces médicaments. Cependant, aucun nouvel argent n’a encore été dépensé pour que les patients puissent réellement bénéficier des nouveaux traitements.
Je me joins à l'AHTP Canada pour demander au gouvernement fédéral de donner la priorité à la santé des Canadiens touchés par l'HTAP et d'autres maladies rares, en commençant par le déblocage des fonds fédéraux promis aux provinces et aux territoires pour les médicaments destinés à traiter ces maladies.
Les médecins canadiens doivent avoir accès aux bons outils pour aider les patients atteints de maladies rares.
Sanjay Mehta, MD, FRCPC, FCCP, est professeur de médecine à l'Université de Western Ontario et directeur de la clinique d'hypertension pulmonaire du sud-ouest de l'Ontario au London Health Sciences Centre à London, en Ontario. Il est également membre fondateur de PHA Canada, dont il siège au conseil d'administration depuis 2008.